本周 FDA 动态：数字健康监管放宽、MDUFA 谈判进展等

今天为您带来 FDA、药品与医疗器械监管的最新进展。本周，FDA 更新了两份指南以降低对数字健康产品的监管力度，并公布了用户付费谈判会议纪要。

FDA 放宽数字健康监管
FDA 更新了两份指南，旨在减少对一般健康类设备与临床决策支持（CDS）软件的监管，以促进人工智能（AI）驱动的数字健康产品的采用。FDA 表示，这些变化将为产品开发者提供更大的灵活性与可预测性，同时确保真正的医疗级产品仍受到监管。

即将举行的重要公开会议
未来数周，FDA 将举办多场重要会议，包括 1 月 21 日的仿制药研究提案开发会议，届时 FDA 科学家将介绍 2026 财年的研究需求。

CDER 生物统计办公室的数学统计学家 Emily Morris 将于 1 月 15 日发表演讲，讨论罕见病三期临床试验设计的关键挑战，以及统计学如何帮助优化试验设计，并介绍自适应设计的应用。

随着利益相关方将于 2 月 2 日开始遵循 FDA 的质量管理体系法规（QMSR），FDA 将于 1 月 14 日举行市政厅会议，解释相关要求。该法规最终版于两年前发布，旨在与其他监管机构的要求更紧密对齐。

CDC 更新儿童疫苗接种建议
CDC 宣布调整儿童疫苗接种计划，不再普遍推荐甲肝、乙肝、脑膜炎、轮状病毒与流感疫苗，仅推荐 HPV 疫苗单剂接种。部分疫苗将仅针对高风险人群或基于医患共同决策。

药品与生物制品
CDER 更新了其关于发布 FAERS 安全信息的政策与程序手册（MAPP），以与新的安全信号识别流程（NISS）保持一致。

CDER 还公布了与药企代表就 PDUFA VIII（处方药用户付费法案）续期谈判的会议纪要。FDA 建议保留真实世界证据（RWE）试点项目，并回应了行业关于罕见病人员配置、监管科学应用与患者体验数据（PED）使用的提问。

多项 FDA 药品批准包括：

• Agios 的 Aqvesme（mitapivat）获批用于治疗 α 或 β 地中海贫血成人贫血，是首个口服治疗选择。
• Omeros 的 Yartemlea（narsoplimab-wuug）获批用于治疗 2 岁及以上 TA-TMA 患者，为首个 TA-TMA 治疗药物。
• Sanofi 的 Cablivi 扩展适应症至 12 岁以上 aTTP 患者，并已获中国 NMPA 批准。
• Cytokinetics 的 Myqorzo（aficamten）获批用于阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）。
• Shield Therapeutics 的 Accrufer（ferric maltol）获批用于 10 岁以上缺铁患者，为首个儿童适应症药物。
• 勃林格殷格翰的 Jascayd（nerandomilast）获批用于进展性肺纤维化（PPF）。

医疗器械（Medtech）
CDRH 公布了与行业代表就 MDUFA VI（医疗器械用户付费法案）续期谈判的会议纪要。FDA 提议推出 TAP 2.0（全产品生命周期咨询计划），引入具备监管与非监管经验的顾问，以增强与利益相关方的互动。

CDRH 还提出开发更多 IT 工具，以实现电子提交自动化、实时验证用户费用，并提升 FDA 与制造商之间的安全互动。同时强调国际监管协同，包括探索统一的上市前审查、供应链韧性合作、增加全球重要议题会议频率，并扩大监管能力建设支持。