Allogeneische Hämatopoietische Stammzelltransplantation bei schwerer aplastischer Anämie und anderen Knochenmarkversagen-Syndromen durch G-CSF mobilisierte CD34+ gewählte Hämatopoietische Vorläuferzellen, die gemeinsam mit einer reduzierten Dosis nicht mobilisierter Spender-T-Zellen infundiert werden

Kurzzusammenfassung

Hintergrund: * Stammzelltransplantationen von verwandten Spendern (allogene Stammzelltransplantationen) können zur Behandlung von Personen mit bestimmten schweren Blutkrankheiten oder Krebserkrankungen wie schwerer Anämie eingesetzt werden. Allogene Stammzelltransplantationen fördern das Wachstum neuer Knochenmarkszellen, um die des Empfängers zu ersetzen. Da Stammzelltransplantationen schwerwiegende Komplikationen haben können, sind Forscher daran interessiert, neue Ansätze zur Stammzelltransplantation zu entwickeln, die die Wahrscheinlichkeit dieser Komplikationen verringern. * Durch die Verringerung der Anzahl der weißen Blutkörperchen im während des Stammzellensammelns gewonnenen Blut und deren Ersatz durch eine geringere Menge weiße Blutkörperchen, die vor der Stammzellspende gesammelt wurden, könnte die Stammzelltransplantation weniger wahrscheinlich schwere Komplikationen für den Empfänger verursachen. Forscher untersuchen, ob die Änderung der Stammzelltransplantationsdonationsprozedur auf diese Weise die Wahrscheinlichkeit eines erfolgreichen Stammzelltransplants mit weniger Komplikationen verbessern wird. Ziele: \- Eine neue Methode der Stammzelltransplantation zu bewerten, die die Möglichkeit schwerwiegender Nebenwirkungen oder Transplantationsabstoßung beim Empfänger verringern könnte. Zulassungsvoraussetzungen: * Empfänger: Personen zwischen 4 und 80 Jahren, die eine Blutkrankheit diagnostiziert haben, die mit allogenen Stammzelltransplantationen behandelt werden kann. * Spender: Personen zwischen 4 und 80 Jahren, die mit dem Empfänger verwandt sind und berechtigt sind, Blut zu spenden. ODER unverwandte Spender, die über das National Marrow Donor Program gefunden wurden. Entwurf: * Alle Teilnehmer werden durch eine körperliche Untersuchung und eine ärztliche Anamnese untersucht. * SPENDER: * Spender werden eine initialen Apherese-Verfahren durchlaufen, um weiße Blutkörperchen zu spenden. * Nach der initialen Spende erhalten Spender Injektionen von Filgrastim, um Knochenmarkszellen in das Blut zu lösen. * Nach 5 Tagen Filgrastim-Injektionen haben Spender eine erneute Apherese, um Stammzellen, die im Blut vorhanden sind, zu spenden. * EMPFÄNGER: * Empfänger leisten eine initialen Spende von weißen Blutkörperchen, die nur zu Forschungszwecken verwendet werden. * Ab 7 Tagen vor der Stammzelltransplantation werden Teilnehmer in die Krankenstation des Nationalen Instituts für Gesundheitsforschung und erhalten regelmäßig Dosen von Cyclophosphamid, Fludarabin und Antithymoglobulin, um ihr Immunsystem zu unterdrücken und auf die Transplantation vorzubereiten. * Nach der initialen Chemotherapie erhalten Teilnehmer die gespendeten weißen Blutkörperchen und Stammzellen als eine Einzelspritze. * Nach der Transplantation von Stammzellen und weißen Blutkörperchen erhalten Teilnehmer regelmäßig Dosen von Cyclosporin und Methotrexat, um die Abstoßung der Spenderzellen zu verhindern. Teilnehmer erhalten innerhalb der Woche nach der Transplantation drei Dosen Methotrexat, aber sie nehmen Cyclosporin bis zu 4 Monaten nach der Transplantation weiter. * Teilnehmer bleiben bis zu einem Monat nach der Transplantation in der Krankenstation und werden bis zu 3 Jahren regelmäßig besucht, danach erfolgen periodische Besuche, um den Erfolg der Transplantation und mögliche Nebenwirkungen zu bewerten.