Unverwandte Transplantation von Nabelschnurblut bei schwerer aplastischer Anämie und Hypoplastischem MDS mittels CordIn(TM), ex vivo erweiterten Stammzellen und Vorläuferzellen aus Nabelschnurblut zur Beschleunigung der Engraftment und Verbesserung des Transplantatverlaufs

Kurzzusammenfassung

Hintergrund: Schwere aplastische Anämie (SAA) und myelodysplastisches Syndrom (MDS) sind Knochenmarkserkrankungen. Menschen mit diesen Erkrankungen benötigen in der Regel eine Knochenmarkstransplantation. Forscher testen Methoden, um die Stammzelltransplantation sicherer und effektiver zu gestalten. Ziel: Es wird getestet, ob die Behandlung von Patienten mit SAA oder MDS durch eine Kombination von Blutstammzellen eines Familienmitglieds und Kordblutstammzellen von einem unbekannten Spender sicher und wirksam ist. Zulassungsvoraussetzungen: Empfänger im Alter von 4-60 Jahren mit SAA oder MDS Spender im Alter von 4-75 Jahren Design: Empfänger werden mit folgenden Tests untersucht: * Blut-, Lungen- und Herzuntersuchungen * Knochenmarkbiopsie * Computertomografie Bei den Empfängern wird eine intravenöse Linie in eine Vene am Hals eingeführt. Ab 11 Tagen vor der Transplantation erhalten sie mehrere Chemotherapieinfusionen und eine 30-minütige Strahlendosis. Die Empfänger erhalten die Spenderzellen über die intravenöse Linie. Sie bleiben 3-4 Wochen im Krankenhaus. Nach der Entlassung haben sie Besuche: * Erste 3-4 Monate: 1-2 Mal wöchentlich * Dann alle 6 Monate für 5 Jahre Spender werden mit folgenden Tests untersucht: * körperliche Untersuchung * ärztliche Anamnese * Blutuntersuchungen Die Venen der Spender werden auf Eignung für die Stammzellspende überprüft. Es kann erforderlich sein, eine intravenöse Linie in eine Oberschenkelvene zu legen. Spender erhalten Filgrastim oder Biosimilar (G-CSF) Injektionen täglich für 5-7 Tage. Am letzten Tag haben sie eine Apherese: Blut wird von einem Arm oder Bein entnommen, durch ein Gerät geleitet und in das andere Arm oder Bein injiziert. Dies kann 2 Tage oder 2-4 Wochen später wiederholt werden.