Transplante de células madre hematopoyéticas allogénicas para anemia aplásica grave y otros síndromes de insuficiencia medular utilizando células precursoras hematopoyéticas CD34+ seleccionadas mobilizadas con G-CSF co-infundidas con una dosis reducida de células T donantes no mobilizadas

Resumen breve

Antecedentes: * Los trasplantes de células madre de donantes relacionados (trasplantes alogénicos de células madre) pueden utilizarse para tratar a individuos con ciertos tipos de enfermedades sanguíneas graves o cánceres, como la anemia grave. Los trasplantes alogénicos de células madre fomentan el crecimiento de nuevo médula ósea para reemplazar la del receptor. Dado que los trasplantes de células madre pueden tener complicaciones graves, los investigadores están interesados en desarrollar nuevos enfoques para los trasplantes de células madre que reduzcan la probabilidad de estas complicaciones. * Al reducir el número de glóbulos blancos incluidos en la sangre tomada durante el proceso de recolección de células madre, y reemplazarlos con una menor cantidad de glóbulos blancos recolectados antes de la donación de células madre, el trasplante de células madre puede ser menos probable que cause complicaciones graves para el receptor. Los investigadores están investigando si alterar el procedimiento de donación de trasplantes de células madre de esta manera mejorará la probabilidad de un trasplante de células madre exitoso con menos complicaciones. Objetivos: \- Evaluar un nuevo método de trasplante de células madre que pueda reducir la posibilidad de efectos secundarios graves o rechazo del trasplante en el receptor. Elegibilidad: * Receptor: Individuos entre 4 y 80 años de edad que han sido diagnosticados con una enfermedad sanguínea que puede tratarse con trasplantes alogénicos de células madre. * Donante: Individuos entre 4 y 80 años de edad que estén relacionados con el receptor y sean elegibles para donar sangre. O donantes no relacionados encontrados a través del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea. Diseño: * Todos los participantes serán sometidos a una revisión física y un historial médico. * DONANTES: * Los donantes someterán a un procedimiento de aferésis inicial para donar glóbulos blancos. * Después de la donación inicial, los donantes recibirán inyecciones de filgrastim para liberar células madre de la médula ósea en la sangre. * Después de 5 días de inyecciones de filgrastim, los donantes tendrán una aferésis nuevamente para donar células madre que se encuentran en la sangre. * RECIPIENTES: * Los receptores proporcionarán una donación inicial de glóbulos blancos para ser utilizados únicamente con fines de investigación. * A partir de 7 días antes del trasplante de células madre, los participantes serán admitidos en la unidad de hospitalización del Centro Clínico de los Institutos Nacionales de la Salud y recibirán dosis regulares de ciclofosfamida, fludarabina y globulina antitimocítica para suprimir su sistema inmunológico y prepararse para el trasplante. * Después de la quimioterapia inicial, los participantes recibirán los glóbulos blancos y células madre donadas como una sola infusión. * Después del trasplante de células madre y glóbulos blancos, los participantes recibirán dosis regulares de ciclosporina y metotrexato para prevenir el rechazo de las células donantes. Los participantes recibirán tres dosis de metotrexato en la semana posterior al trasplante, pero continuarán tomando ciclosporina hasta 4 meses después del trasplante. * Los participantes permanecerán en atención hospitalaria hasta 1 mes después del trasplante, y serán seguidos con visitas regulares hasta 3 años, con visitas periódicas posteriores para evaluar el éxito del trasplante y cualquier efecto secundario.