Un Estudio para Evaluar la Tolerancia de BI 3720931 y su Efecto en la Mejora de la Función Pulmonar en Personas con Fibrosis Cística (Lenticlair™ 1)

Resumen breve

Este estudio está abierto a hombres adultos con fibrosis quística y mujeres adultas con fibrosis quística que no puedan tener hijos. Las personas con fibrosis quística pueden unirse si no son elegibles para recibir la terapia de modulación del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR-MT). El propósito de este estudio es determinar cuánto se tolera bien el medicamento llamado BI 3720931 y si mejora la función pulmonar en personas con fibrosis quística. En este estudio, BI 3720931 se administra a humanos por primera vez. Este estudio tiene dos fases. En la Fase 1, los participantes se asignan a uno de 3 grupos, uno después del otro. Cada grupo recibe una dosis diferente de BI 3720931. El grupo 1 comienza con la dosis más baja, seguido del grupo 2 con la dosis media y el grupo 3 con la dosis alta. En la Fase 2, los participantes se asignan a 3 grupos al azar, pero al mismo tiempo. 2 grupos reciben diferentes dosis de BI 3720931 seleccionadas basándose en los resultados de la Fase 1, y 1 grupo recibe placebo. Todos los participantes del estudio reciben solo 1 dosis de BI 3720931 o placebo y utilizan un inhalador especial para tomar el medicamento de estudio. El inhalador de placebo se parece al inhalador de BI 3720931 pero no contiene ningún medicamento. Durante el estudio, los participantes continúan tomando sus medicamentos habituales. Los médicos monitorean de cerca la salud de los participantes en el sitio del estudio durante los primeros 3 días después de recibir BI 3720931. Los participantes visitan a sus médicos regularmente después de eso. Los médicos revisan la salud de los participantes y anotan cualquier problema de salud que podría haber sido causado por BI 3720931. Los participantes del estudio realizan regularmente pruebas estándar de función pulmonar para medir cuánto están funcionando sus pulmones. Los participantes, ya sea en la Fase 1 o la Fase 2, están en el estudio durante 7 meses. Después de la finalización de este estudio, los participantes participarán en un estudio de seguimiento a largo plazo (1504-0003).