BI 3720931이 호소성이 얼마나 좋은지 및 기도 기능을 개선하는지 검증하는 연구(LENTECLAIR™ 1)

간략 요약

이 연구는 자녀를 가질 수 없는 성인 남성과 성인 여성의 구상성 효소병 환자를 대상으로 합니다. 구상성 효소병 환자는 구상성 효소병 트랜스링크드 콘두키트 전도성 조절제 치료( CFTR-MT)를 받을 수 없는 경우에만 참여할 수 있습니다. 이 연구의 목적은 BI 3720931라는 약물이 구상성 효소병 환자에서 얼마나 잘耐受되고, 호흡기 기능을 개선하는지 알아보는 것입니다. 이 연구에서 BI 3720931는 인간에게 처음으로 제공됩니다. 이 연구는 두 단계로 나뉩니다. 1단계에서 참가자들은 3개의 그룹 중 하나에 배정됩니다. 각 그룹은 BI 3720931의 다른 용량을 받습니다. 그룹 1은 가장 낮은 용량부터 시작하고, 그룹 2는 중간 용량, 그룹 3은 높은 용량을 받습니다. 2단계에서 참가자들은 무작위로 3개의 그룹에 배정되지만 동시에 배정됩니다. 2개의 그룹은 1단계 결과에 따라 선택된 BI 3720931의 다른 용량을 받고, 1개의 그룹은 플라보이드를 받습니다. 모든 연구 참가자는 BI 3720931나 플라보이드를 한 번만 복용하고, 연구 약물을 복용하기 위해 특별한 인하기를 사용합니다. 플라보이드 인하기는 BI 3720931 인하기와 같이 보이지만 약물을 포함하지 않습니다. 연구 중에 참가자들은 일상적인 약물을 계속 복용합니다. 의사들은 BI 3720931를 제공한 후 3일 동안 연구 현장에서 참가자들의 건강을 철저히 모니터링합니다. 이후 참가자들은 정기적으로 의사를 방문합니다. 의사들은 참가자들의 건강을 확인하고 BI 3720931로 인해 발생할 수 있는 건강 문제를 기록합니다. 연구 참가자들은 정기적으로 기본적인 호흡기 기능 검사를 통해 폐의 기능을 평가합니다. 1단계나 2단계에서 참가자들은 연구에 7개월 동안 참여합니다. 이 연구가 완료된 후, 참가자들은 장기적인 추적 연구(1504-0003)에 참여하게 됩니다.