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임상시험

벨기에의 Nemaline Myopathy 환자를 위한 자연 역사 연구

NCT: NCT07201636 · NOT_YET_RECRUITING

NCT IDNCT07201636
상태NOT_YET_RECRUITING

간략 요약

이는 Nemaline Myopathy (NM)라는 드문 유전성 신경 근육 질환의 자연 역사를 설명하기 위해 설계된 전망적, 연속적, 관찰 연구입니다. 이 연구는 유전적으로 확인된 NM을 가진 어떤 연령의 10명까지의 참가자를 3년 간 추적할 것입니다. 데이터는 정기적인 연간 병원 방문 중 수집되며, 임상적, 운동적, 호흡적, 그리고 삶의 질 평가를 포함합니다. 목표는 질환 특수한 결과 측정치와 가능한 생물학적 마커를 식별하여 임상 시험 준비를 개선하는 것입니다.

공식 출처

ClinicalTrials.gov에서 보기 →

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