Transplante de Células Hematopoiéticas Hematológicas Alógenas para Anemia Aplástica Severa e Outros Síndromes de Falha do Medula Óssea Utilizando Células Precursoras Hematopoiéticas CD34+ Mobilizadas por G-CSF Co-Infundidas com Dose Reduzida de Células T do Doador Não Mobilizado

Resumo breve

Background: * Transplantes de células-tronco de doadores relacionados (transplantes de células-tronco alógenas) podem ser usados para tratar indivíduos com certos tipos de doenças sanguíneas graves ou cânceres, como anemia grave. Os transplantes de células-tronco alógenas incentivam o crescimento de novo medula óssea para substituir a do receptor. Devido às transplantes de células-tronco poderem ter complicações graves, os pesquisadores estão interessados em desenvolver novas abordagens para transplantes de células-tronco que reduzem a probabilidade dessas complicações. * Ao reduzir o número de glóbulos brancos incluídos no sangue coletado durante o processo de coleta de células-tronco e substituí-los por uma quantidade menor de glóbulos brancos coletados antes da doação de células-tronco, o transplante de células-tronco pode ser menos provável de causar complicações graves para o receptor. Pesquisadores estão investigando se alterar o procedimento de doação de transplante de células-tronco dessa maneira melhorará a probabilidade de um transplante de células-tronco bem-sucedido com menos complicações. Objetivos: \- Avaliar um novo método de transplante de células-tronco que possa reduzir a possibilidade de efeitos colaterais graves ou rejeição no receptor. Elegibilidade: * Receptor: Indivíduos entre 4 e 80 anos de idade que foram diagnosticados com uma doença sanguínea que pode ser tratada com transplantes de células-tronco alógenas. * Doador: Indivíduos entre 4 e 80 anos de idade que são relacionados ao receptor e são elegíveis para doar sangue. OU doadores não relacionados encontrados através do Programa Nacional de Doadores de Medula Óssea. Design: * Todos os participantes serão submetidos a exame físico e histórico médico. * DOADORES: * Os doadores passarão por um procedimento inicial de aferese para doar glóbulos brancos. * Após a doação inicial, os doadores receberão injeções de filgrastim para liberar células-tronco da medula óssea no sangue. * Após 5 dias de injeções de filgrastim, os doadores passarão por aferese novamente para doar células-tronco que estão presentes no sangue. * RECEPTORES: * Os receptores fornecerão uma doação inicial de glóbulos brancos para serem usados apenas para fins de pesquisa. * A partir de 7 dias antes do transplante de células-tronco, os participantes serão admitidos na unidade de internação do Centro Clínico dos Institutos Nacionais de Saúde e receberão doses regulares de ciclofosfamida, fludarabina e globulina antitimocitária para suprimir seus sistemas imunológicos e preparar para o transplante. * Após a quimioterapia inicial, os participantes receberão os glóbulos brancos e células-tronco doados como uma única infusão. * Após o transplante de células-tronco e glóbulos brancos, os participantes receberão doses regulares de ciclosporina e metotrexato para prevenir a rejeição das células doadoras. Os participantes receberão três doses de metotrexato na semana após o transplante, mas continuarão a tomar ciclosporina por até 4 meses após o transplante. * Os participantes permanecerão em cuidados hospitalares por até 1 mês após o transplante e serão acompanhados com visitas regulares por até 3 anos, com visitas periódicas thereafter para avaliar o sucesso do transplante e quaisquer efeitos colaterais.