Unrelated Umbilical Cord Blood Transplantation for Severe Aplastic Anemia and Hypo-plastic MDS Using CordIn(TM), Umbilical Cord Blood-Derived Ex Vivo Expanded Stem and Progenitor Cells to Expedite Engraftment and Improve Transplant Outcome

Resumo breve

Background: A anemia aplástica grave (SAA) e a síndrome mielodisplásica (MDS) são doenças do tecido medular óssea. Pessoas com essas doenças geralmente precisam de transplante de medula óssea. Pesquisadores estão testando maneiras de tornar o transplante de células-tronco mais seguro e eficaz. Objetivo: Testar se o tratamento de pessoas com SAA ou MDS com co-infusão de células-tronco de sangue de um familiar e células-tronco de cordão umbilical de um doador não relacionado é seguro e eficaz. Elegibilidade: Receptores com idades entre 4 e 60 anos com SAA ou MDS Doadores com idades entre 4 e 75 anos Design: Os receptores serão submetidos a: * Testes de sangue, pulmão e coração * Biópsia de medula óssea * Tomografia computadorizada Os receptores terão uma linha intravenosa (IV) colocada em uma veia do pescoço. A partir dos 11 dias antes do transplante, eles receberão várias infusões de quimioterapia e 1 dose de radiação de 30 minutos. Os receptores receberão as células do doador através da linha IV. Eles ficarão no hospital por 3-4 semanas. Após a alta, eles terão visitas: * Primeiros 3-4 meses: 1-2 vezes por semana * Então a cada 6 meses por 5 anos Os doadores serão submetidos a: * Exame físico * Histórico médico * Testes de sangue As veias dos doadores serão verificadas para a adequação para coleta de células-tronco. Eles podem precisar de uma linha IV colocada em uma veia da coxa. Os doadores receberão injeções diárias de Filgrastim ou biossemelhante (G-CSF) por 5-7 dias. No último dia, eles terão aferese: Sangue drawn from one arm or leg runs through a machine and into the other arm or leg. Isso pode ser repetido 2 dias ou 2-4 semanas mais tarde.