Um Estudo para Testar a Tolerabilidade do BI 3720931 e se Ele Melhora a Função Pulmonar nas Pessoas com Fibrose Cística (Lenticlair™ 1)

Resumo breve

Este estudo está aberto para homens adultos com fibrose cística e mulheres adultas com fibrose cística que não podem ter filhos. Pessoas com fibrose cística podem participar se não estiverem elegíveis para receber a terapia de modulador da condução transmembrana de CFTR (CFTR-MT). O objetivo deste estudo é descobrir como bem a medicação chamada BI 3720931 é tolerada e se melhora a função pulmonar em pessoas com fibrose cística. Neste estudo, BI 3720931 é administrado a humanos pela primeira vez. Este estudo tem duas fases. Na Fase 1, os participantes são distribuídos em um dos 3 grupos, um após o outro. Cada grupo recebe uma dose diferente de BI 3720931. O Grupo 1 começa com a dose mais baixa, seguido pelo Grupo 2 com a dose intermediária e o Grupo 3 com a dose alta. Na Fase 2, os participantes são distribuídos em 3 grupos por sorteio, mas ao mesmo tempo. 2 grupos recebem doses diferentes de BI 3720931 com base nos resultados da Fase 1, e 1 grupo recebe placebo. Todos os participantes do estudo recebem apenas 1 dose de BI 3720931 ou placebo e utilizam um inalador especial para tomar a medicação de estudo. O inalador de placebo parece o inalador de BI 3720931, mas não contém qualquer medicamento. Durante o estudo, os participantes continuam tomando seus medicamentos habituais. Os médicos monitoram de perto a saúde dos participantes no local do estudo nos primeiros 3 dias após a administração de BI 3720931. Os participantes visitam seus médicos regularmente thereafter. Os médicos verificam a saúde dos participantes e anotam quaisquer problemas de saúde que poderiam ter sido causados por BI 3720931. Os participantes do estudo realizam regularmente testes padronizados de função pulmonar para medir como bem estão funcionando seus pulmões. Os participantes, tanto na Fase 1 quanto na Fase 2, ficam no estudo por 7 meses. Após a conclusão deste estudo, os participantes participarão de um estudo de acompanhamento a longo prazo (1504-0003).