Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток для лечения тяжелой апластической анемии и других синдромов недостаточности костного мозга с использованием мобилизованных G-CSF CD34+ отобранных гемопоэтических преursor клеток, совместно перфузированных с уменьшенной дозой немобилизованных донорских Т-клеток

Краткое описание

Обзор регуляторного текста медицинского устройства: Фон: * Трансплантация стволовых клеток от родственных доноров (аллогенные трансплантации стволовых клеток) может использоваться для лечения пациентов с определенными видами тяжелых заболеваний крови или рака, таких как тяжелая анемия. Аллогенные трансплантации стволовых клеток стимулируют рост нового костного мозга, чтобы заменить костный мозг получателя. Поскольку трансплантации стволовых клеток могут иметь серьезные осложнения, исследователи интересуются разработкой новых подходов к трансплантации стволовых клеток, которые уменьшат вероятность этих осложнений. * Снижая количество лейкоцитов, включенных в кровь, взятую в процессе сбора стволовых клеток, и заменяя их более малым количеством лейкоцитов, собранных до捐赠 стволовых клеток, трансплантация стволовых клеток может быть менее вероятной причиной серьезных осложнений для получателя. Исследователи изучают, улучшит ли изменение процедуры捐赠а стволовых клеток таким образом вероятность успешной трансплантации стволовых клеток с меньшим количеством осложнений. Цели: \- Оценка новой методики трансплантации стволовых клеток, которая может уменьшить вероятность серьезных побочных эффектов или отторжения трансплантата у получателя. Требования к участникам: * Получатель: Люди в возрасте от 4 до 80 лет, диагностированные с заболеванием крови, которое можно лечить аллогенными трансплантациями стволовых клеток. * Донор: Люди в возрасте от 4 до 80 лет, родственные получателю и имеющие право на донорство крови. Либо неродственные доноры, найденные через Национальную программу доноров костного мозга. Дизайн: * Все участники будут обследованы с физическим осмотром и анамнезом. * ДОНОРЫ: * Доноры пройдут процедуру афереза для捐赠а лейкоцитов. * После первой捐赠а доноры будут получать инъекции филграстима для высвобождения клеток костного мозга в кровь. * Через 5 дней после инъекций филграстима доноры пройдут аферез повторно для捐赠а стволовых клеток, присутствующих в крови. * ПОЛУЧАТЕЛИ: * Получатели предоставят первоначальную捐赠 лейкоцитов для использования только в исследовательских целях. * С 7 дней до трансплантации стволовых клеток участники будут госпитализированы в стационар Клинического центра Национальных институтов здравоохранения и будут получать регулярные дозы циклофосфамида, флуорабина и антитимусного глобулина для подавления их иммунной системы и подготовки к трансплантации. * После начальной химиотерапии участники будут получать捐赠ленные лейкоциты и стволовые клетки в виде одной инфузии. * После трансплантации стволовых и лейкоцитов участников будут получать регулярные дозы циклоспорина и метотрексата для предотвращения отторжения донорских клеток. Участники будут получать три дозы метотрексата в течение недели после трансплантации, но продолжат принимать циклоспорин до 4 месяцев после трансплантации. * Участники будут оставаться под стационарным наблюдением до 1 месяца после трансплантации и будут наблюдаться с регулярными визитами в течение до 3 лет с периодическими визитами thereafter для оценки успеха трансплантации и любых побочных эффектов.