Исследование для оценки耐受ности BI 3720931 и улучшения функции легких у людей с муковисцидозом (Lenticlair™ 1)

Краткое описание

Это исследование открыто для взрослых мужчин и женщин с муковисцидозом, которые не могут иметь детей. Люди с муковисцидозом могут присоединиться к исследованию, если они не имеют права на получение терапии модулятором трансмембранного проводимости регулятора цистеина (CFTR-MT). Цель этого исследования — определить, как хорошо лекарство BI 3720931 переносится и улучшает ли оно функцию легких у людей с муковисцидозом. В этом исследовании BI 3720931 впервые вводится людям. Это исследование имеет две фазы. В Фазе 1 участников делят на одну из 3 групп, одну за другой. Каждая группа получает различную дозу BI 3720931. Группа 1 начинает с наименьшей дозы, за ней следует группа 2 с средней и группа 3 с высокой дозой. В Фазе 2 участников случайным образом делят на 3 группы, но одновременно. Две группы получают различную дозу BI 3720931, выбранную на основе результатов Фазы 1, и одна группа получает плацебо. Все участники исследования получают только одну дозу BI 3720931 или плацебо и используют специальный ингалятор для приема исследуемого лекарства. Ингалятор плацебо выглядит как ингалятор BI 3720931, но не содержит никакого лекарства. В течение исследования участники продолжают принимать свои обычные лекарства. Врачи тщательно наблюдают за здоровьем участников на месте исследования в течение первых 3 дней после приема BI 3720931. После этого участники регулярно посещают своих врачей. Врачи проверяют здоровье участников и отмечают любые проблемы со здоровьем, которые могли быть вызваны BI 3720931. Участники исследования регулярно проводят стандартный тест функции легких для измерения того, как работают их легкие. Участники, как в Фазе 1, так и в Фазе 2, находятся в исследовании в течение 7 месяцев. После завершения этого исследования участники примут участие в долгосрочном наблюдательном исследовании (1504-0003).