一项测试BI 3720931耐受性及其是否改善囊性纤维化患者肺功能的临床试验（Lenticlair™ 1）

简要摘要

这项研究面向患有囊性纤维化的成年男性和无法生育的成年女性。患有囊性纤维化的人如果不符合接受囊性纤维化跨膜传导调节剂疗法（CFTR-MT）的资格，则可以加入研究。本研究的目的是了解名为BI 3720931的药物在患有囊性纤维化的人体中的耐受性以及它是否可以改善肺功能。在本研究中，BI 3720931是首次在人体中使用。 本研究分为两个阶段。在第一阶段，参与者被分入3个组，依次进行。每个组接受不同剂量的BI 3720931。第1组从最低剂量开始，接着是第2组的中等剂量，最后是第3组的高剂量。在第二阶段，参与者随机分为3组，但同时进行。其中2组根据第一阶段的结果接受不同剂量的BI 3720931，1组接受安慰剂。所有研究参与者只接受1剂量的BI 3720931或安慰剂，并使用一种特殊的吸入器吸入研究药物。安慰剂吸入器看起来与BI 3720931吸入器相似，但不含有任何药物。在研究期间，参与者继续服用他们通常的药物。 研究人员在参与者接受BI 3720931后的前3天密切监测其健康状况。此后，参与者定期就诊。医生检查参与者的健康状况，并记录任何可能由BI 3720931引起的健康问题。研究参与者定期进行标准肺功能测试，以测量他们的肺功能。无论是第一阶段还是第二阶段，参与者都将参与研究7个月。完成这项研究后，参与者将参加一项长期随访研究（1504-0003）。