研究BI 3720931在囊性纖維症患者中耐受性及是否改善肺功能的效果（Lenticlair™ 1）

簡要摘要

此研究對於無法生育的囊性纖維症患者成年男性及成年女性開放。囊性纖維症患者若無資格接受囊性纖維轉膜導電調節蛋白調節治療（CFTR-MT），則可參與研究。本研究的目的是了解BI 3720931藥物對囊性纖維症患者的耐受性以及是否可改善其肺功能。在此研究中，BI 3720931將首次給予人體使用。 本研究分為兩階段。在第一階段，參與者將被分為3組，依次進行。每組接受不同劑量的BI 3720931。第1組從最低劑量開始，接著是第2組的中劑量，最後是第3組的高劑量。在第二階段，參與者將隨機分為3組，但同時進行。其中2組根據第一階段的結果選擇不同劑量的BI 3720931，1組則接受安慰劑。所有研究參與者僅使用1劑量的BI 3720931或安慰劑，並使用特別的吸入器來吸入研究藥物。安慰劑吸入器外觀與BI 3720931吸入器相似，但不含任何藥物。在研究期間，參與者繼續服用其常規藥物。 研究初期3天內，醫生將在研究現場密切監測參與者的健康狀況。之後，參與者將定期訪問醫生。醫生將檢查參與者的健康狀況，並記錄可能由BI 3720931引起的任何健康問題。研究參與者將定期進行標準肺功能測試，以評估其肺功能。在第一階段或第二階段中，參與者將參與研究7個月。研究完成後，參與者將參與長期追蹤研究（1504-0003）。