Transplantation de Cellules Souches Hématopoïétiques Allogéniques pour l'Anémie Aplastique Sévère et d'autres Syndromes de Faillite de la Moelle Osseuse en Utilisant des Cellules Précurseurs Hématopoïétiques CD34+ Sélectionnées Mobilisées par G-CSF et Co-Infusées avec une Dose Réduite de Cellules T Données Non-Mobilisées

Résumé succinct

Contexte : * Les greffes de cellules souches de donneurs apparentés (greffes de cellules souches allogéniques) peuvent être utilisées pour traiter des individus atteints de certaines formes graves de maladies sanguines ou de cancers, telles que l'anémie sévère. Les greffes de cellules souches allogéniques encouragent la croissance de nouveau moelle osseuse pour remplacer celle du receveur. Étant donné que les greffes de cellules souches peuvent entraîner des complications graves, les chercheurs sont intéressés à développer de nouvelles approches de greffes de cellules souches qui réduisent le risque de ces complications. * En réduisant le nombre de globules blancs inclus dans le sang prélevé pendant le processus de collecte de cellules souches, et en les remplaçant par une plus petite quantité de globules blancs collectés avant la donation de cellules souches, la greffe de cellules souches peut être moins susceptible de causer des complications sévères pour le receveur. Les chercheurs enquêtent sur la question de savoir si la modification du processus de donation de greffe de cellules souches de cette manière améliorera la probabilité d'une greffe de cellules souches réussie avec moins de complications. Objectifs : \- Évaluer une nouvelle méthode de greffe de cellules souches qui pourrait réduire la probabilité de effets secondaires graves ou de rejet chez le receveur. Éligibilité : * Receveur : Individus âgés de 4 à 80 ans qui ont été diagnostiqués avec une maladie sanguine qui peut être traitée par des greffes de cellules souches allogéniques. * Donateur : Individus âgés de 4 à 80 ans qui sont apparentés au receveur et sont éligibles à donner du sang. OU des donneurs non apparentés trouvés par le biais du Programme national des donneurs de moelle osseuse. Conception : * Tous les participants seront soumis à un examen physique et à un historique médical. * DONATEURS : * Les donneurs subiront une procédure initiale d'aphéresis pour donner des globules blancs. * Après la première donation, les donneurs recevront des injections de filgrastim pour libérer des cellules souches osseuses dans le sang. * Après 5 jours d'injections de filgrastim, les donneurs subiront une apherèse à nouveau pour donner des cellules souches présentes dans le sang. * RECEVEURS : * Les receveurs fourniront une donation initiale de globules blancs à usage exclusivement de recherche. * À partir de 7 jours avant la greffe de cellules souches, les participants seront admis à l'unité de soins hospitaliers du Centre clinique des Instituts nationaux de la santé et recevront des doses régulières de cyclophosphamide, de fludarabine et de globuline anti-thymocytaire pour supprimer leur système immunitaire et se préparer à la greffe. * Après la chimiothérapie initiale, les participants recevront les globules blancs et les cellules souches donées sous forme d'une seule perfusion. * Après la greffe de cellules souches et de globules blancs, les participants recevront des doses régulières de cyclosporine et de méthotrexate pour prévenir le rejet des cellules donneuses. Les participants recevront trois doses de méthotrexate dans la semaine suivant la greffe, mais continueront à prendre de la cyclosporine jusqu'à 4 mois après la greffe. * Les participants resteront sous soins hospitaliers jusqu'à 1 mois après la greffe, et seront suivis par des visites régulières pendant 3 ans, avec des visites périodiques par la suite pour évaluer le succès de la greffe et tout effet secondaire.