Transplantation de sang du cordon ombilical non liée pour l'anémie aplasique sévère et la MDS hypo-plastique en utilisant CordIn™, des cellules souches et précurseurs cellulaires expandus ex vivo à partir de sang du cordon ombilical pour accélérer l'engraftement et améliorer le résultat du transplant.

Résumé succinct

Contexte : L'anémie aplasique sévère (SAA) et le syndrome myéloïde dysplastique (MDS) sont des maladies du moelle osseuse. Les personnes atteintes de ces maladies ont généralement besoin d'une greffe de moelle osseuse. Les chercheurs testent des méthodes pour rendre la greffe de cellules souches plus sécuritaire et plus efficace. Objectif : Tester si le traitement des personnes atteintes de SAA ou de MDS par une co-infusion de cellules souches sanguines d'un membre de la famille et de cellules souches du cordon ombilical d'un donneur non apparenté est sûr et efficace. Éligibilité : Bénéficiaires âgés de 4 à 60 ans avec SAA ou MDS Donateurs âgés de 4 à 75 ans Conception : Les bénéficiaires seront soumis à des examens : * Tests sanguins, pulmonaires et cardiaques * Biopsie de moelle osseuse * Tomodensitométrie (TDM) Les bénéficiaires recevront une ligne intraveineuse placée dans une veine du cou. À partir de 11 jours avant la greffe, ils recevront plusieurs perfusions de chimiothérapie et une dose de rayonnement de 30 minutes. Les bénéficiaires recevront les cellules du donneur par la ligne intraveineuse. Ils resteront à l'hôpital pendant 3 à 4 semaines. Après leur sortie, ils auront des visites : * Premiers 3 à 4 mois : 1 à 2 fois par semaine * Puis tous les 6 mois pendant 5 ans Les donneurs seront soumis à des examens : * Examen physique * Historique médical * Tests sanguins Les veines des donneurs seront vérifiées pour leur aptitude à la collecte de cellules souches. Ils peuvent avoir besoin qu'une ligne intraveineuse soit placée dans une veine de la cuisse. Les donneurs recevront des injections de Filgrastim ou de biosimilaire (G-CSF) quotidiennement pendant 5 à 7 jours. Le dernier jour, ils subiront une apheresie : Le sang prélevé dans un bras ou une jambe est pompé à travers une machine et injecté dans l'autre bras ou jambe. Cela peut être répété 2 jours ou 2 à 4 semaines plus tard.