Une étude pour évaluer la tolérance de BI 3720931 et son efficacité sur l'amélioration de la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de mucoviscidose (Lenticlair™ 1)

Résumé succinct

Cette étude est ouverte aux hommes adultes atteints de mucoviscidose et aux femmes adultes atteintes de mucoviscidose qui ne peuvent pas avoir d'enfants. Les personnes atteintes de mucoviscidose peuvent participer si elles ne sont pas éligibles pour recevoir un traitement modulateur de la conductance transmembranaire du facteur de conductance à la cystine (CFTR-MT). Le but de cette étude est de déterminer comment bien le médicament appelé BI 3720931 est toléré et s'il améliore la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Dans cette étude, BI 3720931 est administré aux humains pour la première fois. Cette étude comporte deux phases. Dans la Phase 1, les participants sont placés dans l'une des 3 groupes, l'un après l'autre. Chaque groupe reçoit une dose différente de BI 3720931. Le groupe 1 commence par la dose la plus faible, suivi du groupe 2 avec la dose moyenne et du groupe 3 avec la dose élevée. Dans la Phase 2, les participants sont placés dans 3 groupes par chance, mais en même temps. 2 groupes reçoivent des doses différentes de BI 3720931 sélectionnées sur la base des résultats de la Phase 1, et 1 groupe reçoit un placebo. Tous les participants à l'étude reçoivent une seule dose de BI 3720931 ou de placebo et utilisent un inhalateur spécial pour prendre le médicament de l'étude. L'inhalateur de placebo ressemble à l'inhalateur de BI 3720931 mais ne contient aucune substance médicinale. Pendant l'étude, les participants continuent de prendre leurs médicaments habituels. Les médecins surveillent de près la santé des participants sur le site de l'étude pendant les 3 premiers jours suivant la réception de BI 3720931. Les participants consultent régulièrement leur médecin par la suite. Les médecins vérifient la santé des participants et notent tout problème de santé pouvant être causé par BI 3720931. Les participants à l'étude effectuent régulièrement un test standard de fonction pulmonaire pour mesurer comment leurs poumons fonctionnent. Les participants, dans la Phase 1 ou la Phase 2, restent dans l'étude pendant 7 mois. Après la fin de cette étude, les participants participeront à une étude de suivi à long terme (1504-0003).