プラズマフェラート細胞移植（PBSCT）におけるTCRab排除法を用いたヘモグロビノパシーの治療のための試験研究

概要

これは、CliniMACSデバイスを使用して、非関連ドナー（URD）移植片のCD19+ B細胞とCD19+ B細胞の減少を伴う生体外t細胞受容体アルファベータ+(TCRαβ+) T細胞の移植を含む周囲幹細胞移植（PSCT）の単一アームの試験研究であり、シックルセル病（SCD）および重篤なベータシアナミン症（BTM）の患者に対して実施されます。