BI 3720931の耐性と嚢胞性線維症患者における肺機能改善効果の評価研究（Lenticlair™ 1）

概要

この研究は、子どもができない成人の囊性線維症の男性と女性に対して公開されています。囊性線維症の患者は、囊性線維症トランスマembrane導電性調節因子療法（CFTR-MT）を受ける資格がない場合に参加できます。この研究の目的は、BI 3720931という薬がどの程度耐性が良く、囊性線維症の患者に肺機能を改善するかを調べることです。この研究では、BI 3720931が人間に初めて投与されます。 この研究には2つのフェーズがあります。第1フェーズでは、参加者は3つのグループのうちの1つに割り当てられます。各グループはBI 3720931の異なる用量を受けます。グループ1は最も低用量から始まり、次にグループ2が中用量、グループ3が高用量を受ける順になります。第2フェーズでは、参加者はランダムに3つのグループに割り当てられますが、同時にです。2つのグループは第1フェーズの結果に基づいて選ばれた異なる用量のBI 3720931を受け取り、1つのグループはプラセボを受け取ります。全ての研究参加者はBI 3720931またはプラセボの1回分のみを受け取り、特別な吸入器を使用して研究薬を服用します。プラセボの吸入器はBI 3720931の吸入器と見た目が同じですが、薬は含まれていません。研究中、参加者は通常の薬を継続して服用します。 医師は、BI 3720931を受け取った後の最初の3日間に研究施設で参加者の健康を厳しく監視します。その後、参加者は定期的に医師に診察を受けます。医師は参加者の健康をチェックし、BI 3720931によって引き起こされた可能性のある健康問題を記録します。研究参加者は定期的に標準的な肺機能検査を行い、肺の機能がどの程度良いかを測定します。第1フェーズまたは第2フェーズのどちらでも、参加者は研究に7ヶ月間参加します。この研究が完了した後、参加者は長期フォローアップ研究（1504-0003）に参加します。