2025 年顶级生物技术和生命科学公司榜单
《医疗保健技术报告》公布了 2025 年顶级生物技术和生命科学公司榜单。今年的获奖者正在为治疗开发、诊断和生物医学研究做出重要贡献。随着生物技术和生命科学行业的快速发展，这些公司正在利用再生医学、RNA 和细胞疗法、人工智能驱动的发现以及精准诊断来开发更有效的治疗方法并加速临床进展。从基于干细胞的疗法和先进的实验室孵化器到人工智能驱动的药物发现工具，它们正在解决复杂的医疗挑战，支持更精准的研究，并帮助加速新治疗方法的开发。
今年的获奖者因其在研究和开发、临床转化和实际应用方面的成就而受到认可。Immunis 正在开创基于干细胞分泌组的疗法，以解决与年龄相关的肌肉退化和免疫功能障碍，标志着再生医学的重大进步。PHC Corporation of North America 通过其智能、抗污染的孵化器和精准细胞培养技术，支持前沿实验室研究，这些技术在再生医学和细胞治疗中发挥着关键作用。Iktos 通过结合人工智能和机器人技术，加速小分子药物发现，帮助制药合作伙伴以更高的速度和准确性针对复杂疾病。
这些公司以及所有获奖者反映了当今生物技术和生命科学领域的创新深度和多样性。它们正在为新型治疗方法的开发做出贡献，改进诊断方法，并在生物医学研究的关键领域取得进展。这些公司因其科学严谨性、转化进展和临床相关性而被选中，代表着生物技术的下一个篇章。请与我们一起庆祝 2025 年顶级生物技术和生命科学公司。
1. AbbVie
AbbVie 是一家全球生物制药公司，专注于开发能够为患者、提供者和公共卫生带来可衡量影响的药物和解决方案。公司的产品组合涵盖免疫学、肿瘤学、神经科学、眼科护理和美学领域，通过重点研发和商业规模解决复杂疾病。
自 2013 年从雅培分拆成立以来，AbbVie 在需求仍然高的治疗领域建立了领先地位。2025 年，AbbVie 以 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics，其中包括一种体内抗 CD19 CAR-T 候选药物（CPTX2309）和专有 RNA 递送技术。随后，公司在肿瘤学和肽疗apeutics 领域采取了战略性举措，包括与 Xilio Therapeutics 合作开发肿瘤激活免疫疗法，以及收购 Nimble Therapeutics，增加了一种新型口服肽 IL23R 抑制剂用于治疗银屑病和一个尖端肽平台。这些交易共同扩展了 AbbVie 在细胞疗法、蛋白质工程和合成生物学方面的能力，其项目针对免疫、炎症和肿瘤学疾病。
2. PHC Corporation of North America
PHC Corporation of North America（PHCNA）是东京 PHC Holdings Corporation 的子公司，是美国、加拿大和拉丁美洲值得信赖的实验室设备供应商。以其 PHCbi 品牌而闻名，公司通过全面的保存和生长技术套件支持科学进步，包括二氧化碳和多气体孵化器、超低温冰箱、低温和生物医学冰箱以及高性能冰箱。
2025 年，PHCNA 推出了其最新的高热量二氧化碳孵化器，型号为 MCO-171AICUVD-PA，配备了抗菌组件和智能环境设计。PHCNA 位于伊利诺伊州伍德戴尔，在细胞治疗的全球研究和制造中发挥着关键作用。2025 年，PHCNA 与 CCRM 合作，通过整合 PHC 的在线代谢监测技术和细胞扩增系统 LiCellGrow™ 以及 CCRM 在再生医学方面的专业知识，增强 T 细胞扩增培养过程。该计划建立在 2024 年发布的 LiCellMo™ 之上，这是一种活细胞代谢分析仪，目前在北美、欧洲和亚洲部分地区均有供应。通过推进精准细胞培养工具并支持可扩展的 CGT 生产，PHCNA 继续优先考虑实验室及以外的高效、可靠研究。
3. Ionis Pharmaceuticals
Ionis Pharmaceuticals 是一家开创性的 RNA 靶向治疗公司，正在推进包括反义、RNA干扰和基因编辑在内的技术套件，以治疗严重疾病。位于加利福尼亚州卡尔斯巴德，Ionis 已开发出六种上市药物和行业领先的管线，重点关注神经学、心脏病学以及其他存在高度未满足需求的领域。通过将对疾病生物学的深刻理解与经过验证的 RNA 基础平台相结合，Ionis 旨在在分子水平上变革治疗开发。
2025 年 3 月，Ionis 扩大了与 Sobi 的合作，将 olezarsen（在美国以 TRYNGOLZA™ 品牌销售）商业化，销售范围扩展到美国、加拿大和中国以外的地区。TRYNGOLZA 于 2024 年 12 月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是首个也是唯一一个治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的治疗方法，FCS 是一种以危险性高甘油三酯水平为特征的罕见遗传性疾病。Ionis 还正在三项 3 期试验中评估 olezarsen 用于严重高甘油三酯血症（sHTG），预计数据将在 2025 年底前公布。通过针对性创新和全球合作，Ionis 继续扩大 RNA 药物的可及性，并推进复杂疾病的治疗标准。
4. BillionToOne
BillionToOne 是一家精准诊断公司，旨在使分子诊断更强大、更高效、更易于获取。利用其专有 Quantitative Counting Template™（QCT™）技术，该公司是唯一能够对多个靶标进行单分子分辨率 DNA 分子计数的诊断供应商。这项技术为 UNITY Fetal Risk™ 筛查提供支持，这是一种先进的产前测试，仅使用母体血液样本即可评估胎儿患有多达 14 种严重、可采取行动的遗传疾病的风险。
2025 年 5 月，BillionToOne 推出了一项扩展的 UNITY 面板，使妇产科医生和母胎医学专家能够尽早从怀孕九周开始筛查更广泛的疾病。该公司还提供肿瘤学液体活检测试，包括 Northstar Select® 和 Northstar Response®，这些测试帮助临床医生显著提高检测和精准度，从而个性化和监测癌症治疗。
总部位于加利福尼亚州门洛帕克，BillionToOne 在短短四年时间里已为超过 50 万患者提供服务，并产生了超过 1.25 亿美元的收入。公司的客户群不断增长，包括全国范围内的医疗提供者，其平台继续吸引主要战略合作伙伴。2024 年 4 月，他们从 Oberland Capital 获得了 1.4 亿美元的非稀释性融资，以加强其长期地位。BillionToOne 还专注于扩大其诊断的获取范围，涵盖更广泛的人群和使用案例，推动一个分子水平洞察在产前和肿瘤学护理中发挥核心作用的未来。
5. Crinetics Pharmaceuticals
Crinetics Pharmaceuticals 由一群经验丰富的药物发现科学家创立，致力于开发治疗罕见内分泌疾病及相关肿瘤的疗法。该公司旨在提供有意义的治疗选择，帮助患者更好地管理病情并改善日常生活。Crinetics 的管线包括针对内分泌学未满足需求的调查性、口服、非肽疗法，包括肢端肥大症、先天性肾上腺增生症（CAH）、库欣病和高胰岛素血症。主要产品候选药物 paltusotine 正在进行后期临床试验，并显示出作为肢端肥大症每日一次治疗的有希望的潜力。
总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，Crinetics 已经在北美及以外的内分泌治疗领域确立了关键地位。2024 年和 2025 年，该公司宣布了多项管线进展，同时扩大了研究范围，包括 CAH 的 CRN04894 和高胰岛素血症的 CRN04777 取得显著进展。Crinetics 正在加强其科学合作，并致力于通过提供能够显著改善患者结果的创新疗法，引领内分泌药物开发。
6. Nurix Therapeutics
总部位于旧金山的 Nurix Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发基于降解剂的药物，利用细胞的自然蛋白质降解机制。自成立以来，Nurix 一直专注于释放泛素 - 蛋白酶体系统的潜力，以治疗癌症和炎症性疾病，这些是传统疗法无法做到的。公司的专有管线包括临床阶段的 Bruton 酪氨酸激酶（BTK）降解剂和 CBL-B 抑制剂，以及临床前项目，如降解剂抗体偶联物（DACs）和首创的 IRAK4 和 STAT6 靶向化合物。通过结合完全人工智能驱动的发现引擎和广泛的 E3 连接酶生物学知识，Nurix 加速了药物概念向临床候选药物的转化。
Nurix 与吉利德科学、赛诺菲和辉瑞等行业领导者建立了战略合作伙伴关系。这些合作涵盖了多个发现阶段的项目，并为选定的疗法提供了潜在的共同开发、共同商业化和美国利润分享权利。在这一强大网络的支持下，Nurix 继续构建差异化靶向蛋白降解剂管线，旨在重塑护理标准。公司的持续重点是扩大临床试验，推进新项目，并巩固其在蛋白质降解疗法新时代的领导地位。
7. Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
总部位于马萨诸塞州波士顿的 Rhythm Pharmaceuticals 是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发治疗罕见神经内分泌疾病的精准药物。公司的主要产品 IMCIVREE®（setmelanotide）是一种 MC4R 激动剂，已获得美国、欧洲和英国监管机构的批准，用于治疗与 Bardet-Biedl 综合征（BBS）以及遗传确认的 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏症相关的暴食和严重肥胖，适用于两岁及以上的患者。
除了在全球范围内推广 IMCIVREE——包括重新获得中国的权利——Rhythm 正在广泛开展 MC4R 通路疾病的临床开发，并推进调查性 MC4R 激动剂，如 bivamelagon 和 RM-718。公司还在开发针对先天性高胰岛素血症的临床前组合。Rhythm 在北美、欧洲和日本开展业务，旨在通过基于遗传科学的疗法解决以前无法治疗或被忽视的疾病，同时为医疗保健提供者、患者和家庭提供专门的支持。
8. Insilico Medicine
总部位于波士顿，在亚洲、欧洲和中东开展业务的 Insilico Medicine 是一家临床阶段的生物技术公司，利用生成式人工智能变革药物发现和开发。自 2014 年成立以来，公司已经建立了一个强大的端到端人工智能药物发现（AIDD）管线，由其专有的 Pharma.AI 平台提供支持。这一强大的平台套件——包括 Chemistry42、PandaOmics 以及最近更新的 Generative Biologics——将生物学、化学和临床开发与深度学习模型连接起来，提供精确的分子设计和靶点发现。
公司的服务支持肿瘤学、纤维化、免疫学和与衰老相关疾病方面的进展，并扩展到农业、兽医学和营养学等领域。通过与阿拉伯联合酋长国大学等机构的战略研究和教育合作伙伴关系，Insilico 的全球影响力不断扩大，旨在培养生物技术人才并加速海湾地区的治疗开发。2025 年 6 月，公司推出了 Nach01，这是一款现可在 AWS Marketplace 上获取的多模态基础模型，为全球科学家提供了广泛的生成化学工具访问权限。Insilico 已经发表了 200 多篇同行评审论文并申请了 600 多项专利，目前正在积极扩大其人工智能研究和商业能力，以缩短临床前时间线并扩大下一代疗法的可及性。
9. Cellares
Cellares 提供集成开发和制造解决方案，赋能细胞治疗开发商实现快速、精准和自动化的扩展。总部位于加利福尼亚州南旧金山，该公司是第一家集成开发和制造组织（IDMO），将端到端自动化与模块化灵活性相结合，以满足全球对救命细胞治疗不断增长的需求。Cellares 的旗舰平台 Cell Shuttle™ 将细胞治疗制造过程的每个阶段——以及用于自动化质量控制的 Cell Q™ 系统——集成到一个走开式解决方案中，该方案专为临床和商业规模生产而设计。
2024 年，Cellares 完成了其位于新泽西州布里奇沃特的首个商业规模 IDMO 智能工厂的调试，该工厂每年可生产多达 10 万个细胞治疗剂量。同年，公司与索尼合作，将基于高通量流式细胞排序和在线细胞分析的技术整合到其 Cell Shuttle 中，扩大了其在 Treg 和 HSC 基治疗等方面的治疗能力。Cellares 拥有超过 260 名员工，并在欧洲和日本推进额外的智能工厂，正在构建一个全球网络，以减少从静脉到静脉的时间，降低制造成本，并帮助学术、生物技术和制药合作伙伴加速对先进细胞治疗的获取。
10. Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗由遗传因素驱动的神经肌肉疾病的疗法，以恢复和保持肌肉功能。总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，Dyne 正在利用其专有的 FORCE™ 平台，将靶向核酸治疗药物输送到骨骼肌、心肌和平滑肌以及中枢神经系统（CNS）。公司有针对诸如 1 型强直性肌营养不良症（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）等疾病的项目，目标是阻止或逆转疾病进展。
Dyne 的团队结合了对罕见疾病、RNA 疗法和制造的深刻专业知识，并由一组神经肌肉专家组成的科学顾问委员会提供支持。公司目前有针对 DM1 和 DMD 的临床阶段项目，并正在推进 FSHD 和庞贝病的临床前资产。Dyne 的方法根植于精准递送和持久活性，旨在为这些使人衰弱的疾病的患者及其家庭带来功能性改善。
11. Karius
Karius 提供了一个将先进的宏基因组测序、人工智能驱动的分析和微生物无细胞 DNA 技术整合到一个统一系统中的诊断平台，旨在实现快速、临床精准和广泛的传染病覆盖。总部位于加利福尼亚州红木城，Karius 使医生仅使用 1 毫升血液或支气管肺泡灌洗（BAL）液体就能做出快速、拯救生命的决策。其实验室开发的测试——Karius Spectrum™ 和 Karius Focus™ | BAL——是 CLIA 认证和 CAP 认可的，能够在样本提交后的一天内提供可操作的见解。
2025 年 5 月，Karius 推出了 Focus | BAL 测试，这是一种针对肺部感染的下一代工具，特别是在免疫受损患者中。这紧随其基于血浆的测试的成功，该测试比标准方法提高了 40% 的诊断产出。Focus | BAL 从肺部液体中鉴定出 500 多种病原体，重新定义了肺炎诊断的临床标准。两项测试都在同一个强大的平台上运行，在复杂的传染病病例中提供灵活性和速度——最终在时间至关重要的情况下改善患者护理。
12. Treeline Biosciences
Treeline Biosciences 是一家生物技术公司，开发治疗癌症和其他严重疾病的精准药物。总部位于马萨诸塞州沃特敦，公司汇聚了一支跨职能的科学家和专业人员团队，致力于数据驱动的决策。Treeline 的方法以设计针对疾病基础生物学的靶向疗法为中心，重点在于临床结果和患者影响。Treeline 的管线包括根据疾病生物学和治疗潜力的相关性选择的分子定义靶点。
通过其强大的内部能力，Treeline 在生物技术领域建立了不断增长的存在。公司的使命得到了其包容性文化、跨学科合作的重视以及对可衡量患者结果的追求的支持。虽然独立运营，Treeline 继续深化其在肿瘤学及相关治疗领域的影响力，专注于通过临床开发推进其管线并建立新的科学合作伙伴关系。
13. Summit Therapeutics
总部位于佛罗里达州迈阿密的 Summit Therapeutics 是一家生物制药肿瘤学公司，专注于开发和商业化解决严重未满足医疗需求的疗法，为患者提供友好的解决方案。在加利福尼亚州门洛帕克和英国牛津设有额外办公室，Summit 正在通过多项 3 期临床试验推进其主要候选药物 ivonescimab——一种针对 PD-1 和 VEGF 的新型双特异性抗体，包括针对非小细胞肺癌的 HARMONi 和 HARMONi-3 试验。通过与 Akeso Inc. 的合作，公司拥有在美国、加拿大、欧洲、日本、拉丁美洲、中东和非洲对 ivonescimab 进行开发和商业化的权利。
Summit 在 2024 年的私人配售中筹集了 2.35 亿美元，得到了内部人士的大力支持，以加快 ivonescimab 的临床项目，并扩大其在结直肠癌和三阴性乳腺癌等新适应症中的应用。公司还宣布与 MD 安德森癌症中心建立为期五年的战略合作伙伴关系，探索 ivonescimab 在多种肿瘤类型中的额外应用。在纳斯达克上市（SMMT）的 Summit 定位为提供有影响力的疗法，延长并改善全球癌症患者的生活。
14. Maze Therapeutics
总部位于加利福尼亚州南旧金山的 Maze Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，利用人类遗传学开发针对肾脏、心血管和代谢疾病的精准药物。在其方法的核心是专有的 Compass 平台，该平台实现了“变异功能化”——一个将遗传变异与患者亚群内特定疾病驱动的生物学途径联系起来的过程。该平台指导设计针对潜在遗传驱动因素的靶向疗法。
Maze 的管线由两个全资项目引领：MZE829 和 MZE782，这两个项目都针对慢性肾脏疾病，通过不同、基于遗传学的机制。通过专注于具有重大未满足需求的疾病，并利用数十年遗传研究的见解，Maze 正在追求一种传统上用于罕见疾病但现在针对常见疾病精准药物战略。公司的使命是通过遗传驱动的药物发现转变患者结果，为复杂疾病治疗带来新的特异性和有效性水平。
15. Immunis, Inc.
总部位于加利福尼亚州尔湾的 Immunis 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于干细胞分泌组的疗法，以解决与年龄相关的疾病和免疫功能障碍。公司的主要候选药物 IMM01-STEM 利用自然分泌的细胞因子来帮助重新平衡免疫信号并恢复组织健康，早期研究针对老年人肌肉萎缩症：一种以成人衰老过程中肌肉萎缩为特征的疾病。公司的专有方法分离出临床级、免疫调节分泌物，旨在改善肌肉再生、代谢健康和整体身体功能。在令人鼓舞的临床前结果和成功完成 1/2a 期试验的基础上，Immunis 正在推进其研究，以涵盖更广泛的与年龄相关的疾病。
在 2025 年获得 2500 万美元的 A-1 轮融资支持下，Immunis 正在准备两项 2 期试验，以评估 IMM01-STEM 在患有肌肉减少性肥胖和肌肉退化的老年人群中的效果。公司还与 Springbok Analytics 合作，应用基于先进 MRI 的肌肉成像技术，更精确地评估治疗结果。随着其临床项目不断扩大，Immunis 专注于创造能够增强身体功能并支持多样化人群健康老龄化的生物制品。
16. Arbor Biotechnologies
Arbor Biotechnologies 是一家临床阶段的基因编辑公司，正在推进一系列新型基因编辑疗法，以解决广泛的遗传疾病。由 CRISPR 先驱 Feng Zhang 和科学家 David Walt 共同创立，Arbor 由一个专有的发现引擎提供支持，该引擎整合了人工智能驱动的设计、高通量筛选和蛋白质工程。公司广泛的 DNA 编辑工具箱使其能够根据疾病病理定制疗法，而不是将疾病适配到现有工具中。这种方法支持专注于影响肝脏和中枢神经系统的基因组疾病项目的推进，包括原发性高草酸尿症 I 型，这是公司的主要临床候选项目。Arbor 的编辑能力范围从敲低到精准切除和大段插入，使公司能够针对广泛罕见和常见遗传疾病。
总部位于马萨诸塞州剑桥，Arbor 正在推进内部项目，同时建立关键联盟。在过去的几年中，公司取得了有意义的进展，包括推进临床前候选项目并扩展其在细胞和基因治疗领域的体外和体内合作伙伴关系。Arbor 的全资组合涵盖了超过 90% 的人类基因组，允许定制解决方案，并支持从治疗到预防的长期雄心。在深厚的科学基础和对有意义治疗结果的承诺支持下，Arbor 正在为其平台定位临床影响和更广泛的患者获取。
17. BigHat Biosciences
BigHat Biosciences 通过整合合成生物学与机器学习引导的实验平台，加速下一代抗体治疗药物的开发。总部位于加利福尼亚州圣马特奥，BigHat 的 Milliner™ 平台将高速湿实验室与人工智能技术相结合，以简化抗体设计并改善其生物物理特性。这个完整的堆栈平台使 BigHat 能够快速工程化抗体，使其不仅更安全、更有效，而且针对癌症和慢性炎症等具有挑战性的疾病领域量身定制。公司正在推进内部项目，包括下一代抗体 - 药物偶联物（ADCs）和 T 细胞结合物（TCEs），并计划在 2026 年将其主要 ADC 用于胃肠道癌症的临床试验。
在 a16z、Section 32 和安进风险投资等投资者的支持下，BigHat 通过高影响力合作伙伴关系不断扩大。2025 年，公司宣布与礼来公司建立战略合作伙伴关系，设计改进的抗体治疗药物，并通过礼来的 Catalyze360™ 模型获得股权投资和平台支持。公司还与 Synaffix（一家龙沙集团子公司）合作，将最佳的 ADC 技术整合到其 Milliner 设计的抗体项目中。这些合作加强了 BigHat 的方法，即结合人工智能驱动的发现与先进制造，将有前景的生物制剂推向临床，并改善高未满足需求领域的患者结果。
18. Antares Therapeutics
Antares Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发用于癌症和其他具有高未满足需求的严重疾病的同类首创精准药物。2025 年正式推出，A 轮融资获得 1.77 亿美元，公司得到包括 Omega Funds、Atlas Venture、Lightspeed Venture Partners、BVF Partners 和 Cormorant Asset Management 在内的医疗保健投资者的支持。Antares 正在推进一个基于创新药物发现科学的强大管线，其主要项目预计将于 2026 年进入临床，另有多个候选项目处于临床前开发阶段。
总部位于马萨诸塞州波士顿，Antares 由一个经验丰富的领导团队指导，专注于将突破性科学转化为变革性疗法。公司有意构建为科学敏捷和临床影响服务，重点是发现精准治疗，以解决当前肿瘤学护理的重大空白。随着规模的扩大，Antares 有望通过推进旨在提供更有效、患者定制选择的项目，在传统治疗不足的领域为下一波精准癌症疗法做出贡献。
19. Deep Genomics
Deep Genomics 是一家领先的 AI 驱动的生物技术公司，专注于通过先进的自主化技术——AI 系统与科学团队合作以解码复杂生物学并加速治疗方法的开发——来变革基因组研究和药物发现。总部位于多伦多，在美国马萨诸塞州剑桥设有分支机构，Deep Genomics 整合前沿的深度学习和分子生物学，以构建新一代 RNA 靶向药物。
2025 年 5 月，公司推出了 REPRESS，这是一种深度学习模型，可直接从 RNA 序列预测 microRNA（miRNA）结合和 mRNA 降解。这一进步揭示了转录后调控，并加强了 Deep Genomics 的基础模型平台，该平台能够全面进行 ASO、siRNA 和 mRNA 模式的治疗方法设计。REPRESS 的性能显著优于先前的方法，并可供非商业研究免费使用。通过结合计算精度与生物学洞察，Deep Genomics 正在推进 AI 启用药物开发的未来。
20. Abdera Therapeutics
Abdera Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于治疗选择有限的癌症患者的精准放射性药物疗法。利用其专有的 ROVEr™（Radio Optimized Vector Engineering）平台，Abdera 结合先进的药物发现和抗体工程技术，创造靶向放射性疗法，将强效的 alpha 或 beta 发射放射性同位素直接递送到肿瘤细胞。这些疗法旨在最大化治疗效果，同时最小化对健康组织的伤害，为治疗实体瘤提供了一种可能更安全、更有效的方法。Abdera 的主要候选药物 ABD-147 靶向 DLL3 表达肿瘤，正在开发用于小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌（LCNEC）。
总部位于南旧金山，在温哥华设有业务，Abdera 在北美战略定位以支持其增长和临床推进。公司的模块化平台支持快速扩展到经过验证和新型癌症靶点，反映了可扩展的管线开发方法。通过专注于肿瘤选择性递送和可调药代动力学，Abdera 旨在解决肿瘤学治疗中的长期挑战。其主要项目正在推进临床开发，公司继续开发专注于肿瘤选择性递送和优化药代动力学的靶向放射性疗法。
21. Iktos
Iktos 将人工智能和机器人技术与深厚的科学专业知识相结合，以加速并提高药物发现的精确度。这家总部位于巴黎的公司开发了一系列专有工具，优化设计 - 制造 - 测试 - 分析周期的每个阶段，帮助制药合作伙伴更快地将有前景的小分子药物推向市场。Iktos 的核心产品包括用于人工智能驱动分子生成的 Makya™、用于逆合成的 Spaya™ 以及用于自动化合成的 Iktos Robotics。2024 年 7 月，Iktos 通过收购专注于蛋白质 - 蛋白质和 RNA - 蛋白质相互作用靶点的 Synsight 公司，显著扩展了其平台能力，这对于解决癌症和自身免疫性疾病等复杂疾病至关重要。
受到全球制药和生物技术公司网络的信任，Iktos 与研究团队密切合作，解决复杂的治疗靶点。2025 年初，公司与 Cube Biotech 联合加速 Amylin 受体激动剂的发现，为肥胖和 MASH 等心代谢疾病提供潜在治疗方法。此外，Iktos 通过在 AWS Marketplace 上推出 Makya™ 平台并加入 AWS ISV 加速计划，扩大了对其平台的访问。随着公司不断扩大规模，其重点仍然是增强其集成的人工智能和机器人解决方案，以帮助合作伙伴更准确、更快速地解决紧迫的临床挑战。
22. Scipher Medicine
Scipher Medicine 是一家领先的精准免疫学公司，通过根据分子数据将患者匹配到最有可能对他们有效的疗法来改变自身免疫疾病的治疗方法。在马萨诸塞州沃尔瑟姆成立，公司开发了一系列以 PrismRA® 为中心的解决方案，这是一种分子签名测试，可识别对 TNF 抑制剂无反应的患者。通过利用先进的转录组数据及其于 2024 年推出的专有平台 PRoBeNet，Scipher 为治疗决策带来清晰度，并发现预测复杂自身免疫疾病治疗反应的生物标志物，推动药物发现。
PRoBeNet 在类风湿性关节炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病等疾病中得到验证，解决了生物标志物开发中的长期挑战，通过将人工智能和网络生物学应用于患者生物学。Scipher 拥有风湿病学领域最大的基因组生物样本库之一，其数据网络涵盖超过 300 万患者，通过关键战略联盟不断扩大其影响力。2025 年，公司与 Kythera Labs 合作，将高保真电子健康记录和理赔数据与 Scipher 的生物样本库洞察相结合，提高疾病特异性诊断。最近，与 Savant Bio 的合作旨在构建世界上最先进的类风湿性关节炎临床基因组数据集，以支持研究、临床试验设计和上市后研究。Scipher 继续扩展能力，以弥合自身免疫护理中的关键差距，支持更早期、更有效的治疗，减少不必要的药物成本。
23. Ampersand Biomedicines
总部位于马萨诸塞州波士顿的 Ampersand Biomedicines 是一家生物技术公司，开发在体内精确发挥作用的可编程生物制剂。2021 年在 Flagship Labs 成立，Ampersand 通过其专有的 Address, Navigate, Determine (AND)™ 平台结合多组学见解和计算设计。该平台不断细化药物定位和作用的逻辑，从而设计出能够避免非靶组织毒性和选择性激活疾病部位治疗效果的 AND-Body™ 治疗药物。Ampersand 的管线包括免疫炎症和免疫肿瘤学项目，均计划在 2025 年进行 IND 启用研究。
2025 年 3 月，公司从 Flagship Pioneering、礼来公司等获得 6500 万美元的 B 轮融资，以加速平台开发并推进其主要项目。Ampersand 还通过多项战略合作伙伴关系扩大了影响力。通过与辉瑞和 Pioneering Medicines 的合作，Ampersand 正在开发组织选择性代谢治疗，包括肥胖症的新治疗途径。这些协议反映了 AND 平台在高需求治疗领域的更广泛应用的日益增长的动力。Ampersand 继续扩大其能力和合作伙伴关系，以构建一类新的精准生物制剂。
24. HAYA Therapeutics
HAYA Therapeutics 总部位于瑞士洛桑，在圣地亚哥设有实验室，正在推进能够靶向调节基因组的 RNA 引导药物，这些基因组通常被称为“基因组的暗物质”，以治疗慢性病和与年龄相关的疾病。公司的专有平台解码长非编码 RNA（lncRNAs），它们是疾病驱动细胞状态的关键调节因子。主要候选药物 HTX-001 是一种针对 Wisper 的反义寡核苷酸疗法，Wisper 是一种与心力衰竭相关的特定心脏 lncRNA。HAYA 还在构建针对肺纤维化、肥胖症和实体瘤癌症的疗法管线，专注于通过精准、特定细胞的疾病通路调节，实现更大的疗效和安全性。
在 2025 年由 Sofinnova Partners 和 Earlybird Venture Capital 领投的 6500 万美元 A 轮融资支持下，HAYA 正在加速 HTX-001 的临床开发并扩展其 RNA 基管线。2024 年，公司还与礼来公司达成了一项为期多年的合作，以识别肥胖症和代谢紊乱的 lncRNA 靶点，该协议价值高达 10 亿美元的里程碑付款。随着 HAYA 构建合作伙伴关系并扩大其调控基因组图谱，该公司旨在转变一系列高负担疾病的治疗方式。
25. Viome Life Sciences
Viome Life Sciences 成立于 2016 年，是一家健康技术公司，利用分子水平洞察帮助人们预防、检测和管理慢性病和癌症。公司从洛斯阿拉莫斯国家实验室获得独家许可的技术，提供唯一一种直接面向消费者的测试，该测试可分析微生物和人类基因表达（mRNA）。这使得通过其消费者服务部门提供高度个性化的营养和健康建议成为可能。
同时，Viome Health Sciences 正专注于开发精准诊断和治疗，应用大规模 mRNA 分析以发现疾病的根源，并识别早期干预和逆转的机会。公司总部位于华盛顿州贝尔维尤，为全球客户提供服务，并通过数据驱动的健康解决方案扩大其影响力。公司的消费者诊断和补充产品在多元化市场中获得了牵引力，而其科学部门在开发超过 30 种慢性疾病预测模型方面也获得了发展动力。
一个值得注意的里程碑包括 Viome 的 FDA 突破性指定，用于其口腔和喉癌检测设备，标志着其在临床诊断方面的进展。随着 Viome 扩大其诊断组合并加强研究能力，公司致力于在人群层面上转化慢性病和癌症的检测和管理。
