Carthera 的超声系统获得 EMA 作为孤儿医疗器械的认可

这一认可意味着欧洲药品管理局（EMA）将在 Carthera 的 SonoCloud 超声系统向监管提交文件的过程中提供支持和建议。

血脑屏障已知限制药物渗透，超声波是绕过这一自然屏障的一种方法。

总部位于法国的 Carthera 公司的 SonoCloud 超声系统已获得欧洲药品管理局（EMA）在其新的试点计划下授予的孤儿医疗器械地位认可，用于治疗脑部疾病。

Carthera 的 SonoCloud 系统提供超声波以暂时打开血脑屏障。在给药前激活，这个头骨植入物旨在让治疗剂更好地到达大脑。

过去研究表明，血脑屏障作为大脑的自然过滤系统，限制了超过 98% 的药物渗透。

这一认可意味着 Carthera 将从 EMA 专家小组获得包括临床开发策略建议和在提交欧洲 CE 认证申请前的最后步骤澄清等支持。

该认可旨在支持针对罕见病的创新器械的早期通道，目标是医疗器械制造商和认证机构。

作为试点计划的一部分，EMA 已优先考虑某些类型的孤儿医疗器械，如治疗危及生命医疗状况的器械、可能造成功能永久性损害的器械，以及具有潜在重大临床益处的新型器械。

“这是公司非常重要的一步，因为它在提交符合性评估技术文件之前，与专家小组创建了一个独特的对话论坛，”Carthera 的法规事务总监 Sandra Thiollière 说。

“同时，我们正在与我们的认证机构进行早期接触，以准备 CE 认证提交。”

Carthera 目前正在评估 SonoCloud 在改善复发性胶质母细胞瘤（rGBM）治疗中的效果。

2024 年，这家索邦大学的分支分享了一项 I/II 期单臂试验（NCT03744026）的结果，评估了在复发性胶质母细胞瘤患者中使用可植入超声系统破坏血脑屏障的安全性和有效性。

在 12 名在使用该设备前刚刚接受卡铂治疗的患者中，一年总生存率（OSR）为 58%，中位总生存期（OS）从手术起为 14 个月。复发性胶质母细胞瘤患者的生存率通常在 9-11 个月左右。

Carthera 目前正在为 SonoCloud 的关键试验招募患者。这项双臂试验将招募 560 名患者，评估该系统与卡铂（CBDCA）联合使用与标准治疗（如洛莫司汀（CCNU）或替莫唑胺（TMZ））相比，在计划进行首次复发胶质母细胞瘤切除手术的患者中的效果。